Jak odkrywamy nowe leki

Opracowanie nowego leku trwa długie lata. Jednak szybki postęp naukowo-technologiczny zmienia oblicze opieki zdrowotnej i zwiększa prawdopodobieństwo sukcesu w projektach badawczo-rozwojowych.

Od sformułowania obiecującej hipotezy w laboratorium badawczym do uzyskania zatwierdzenia gotowego produktu przez Urząd ds. Rejestracji może upłynąć nawet 15 lat. Może się zdarzyć, że badania prowadzone przez nas nad 5 tysiącami różnych substancji, zaowocują opracowaniem tylko jednego związku chemicznego, który będzie można przebadać w badaniach klinicznych z udziałem pacjentów. 

Opracowywanie nowej metody leczniczej przebiega w kilku etapach począwszy od badań przedklinicznych, poprzez kolejne fazy badań klinicznych z udziałem pacjentów/uczestników, aż po uzyskanie stosownych zgód władz rejestracyjnych na wprowadzenie nowego leku/szczepionki do obrotu.

[oś pionowa: Przed odkryciem nowej substancji

elementy poziome: Odkrycie leku / Badania przedkliniczne / Badania kliniczne / Przegląd rejestracyjny / Zatwierdzenie i wprowadzenie na rynek / Nadzór po wprowadzeniu na rynek

Faza I / Faza II / Faza III

5 000 – 10 000 związków chemicznych

250 związków chemicznych

5 związków chemicznych

20 – 100 Liczba pacjentów / uczestników badania

1 zatwierdzony nowy lek

Stały nadzór

3-6 lat / 6-7 lat / 0,5 roku – 2 lata]

Przy opracowywaniu nowych leków wykorzystujemy innowacyjną naukę  - podążanie za danymi naukowymi, bez ograniczania się do konkretnego obszaru terapeutycznego, czy metody leczenia.  

Wspieramy tym samym nasze zespoły badawcze, dbając o to, by skupiać się na najbardziej obiecujących cząsteczkach, które będą korzystne dla jak największego grona pacjentów. Wykorzystujemy również zaawansowane technologie służące do zbierania w czasie rzeczywistym danych z placówek ochrony zdrowia. Ponadto utrzymujemy kontakt z organami rejestracyjnymi przez cały cykl opracowywania nowych leków oraz współpracujemy na całym świecie z zespołami odpowiedzialnymi za poszczególne obszary terapeutyczne. Ważna jest dla nas również współpraca z pracownikami odpowiedzialnymi za sprzedaż na poszczególnych rynkach po to, aby z powodzeniem dostarczać pacjentom potrzebne dla nich leki i szczepionki.

Badania kliniczne z udziałem pacjentów

Zanim można rozpocząć badania z udziałem ludzi, należy opracować plan, w którym określi się cel i przebieg badania. Plan ten jest poddawany szczegółowej analizie przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL, wydział Centralnej Komisji Badań Klinicznych) oraz komisję bioetyczną składającą się z doświadczonych, niezależnych ekspertów medycznych i naukowych. Komisja ta jest uprawniona do odrzucenia lub przerwania badania klinicznego w dowolnym momencie.

Bezpieczeństwo osób uczestniczących w badaniach klinicznych ma dla nas zawsze pierwszorzędne znaczenie. Wszystkie nasze badania kliniczne są prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską Światowego Stowarzyszenia Lekarzy dotyczącą zasad etycznych prowadzenia badań medycznych z udziałem ludzi (2008), a także z wytycznymi opracowanymi przez Międzynarodową Konferencję ds. Harmonizacji (ICH).

Złożony proces badań i rozwoju produktu leczniczego obejmuje 4 fazy badań klinicznych: faza I – pierwsze podanie człowiekowi (zazwyczaj zdrowym ochotnikom), faza II – ocena bezpieczeństwa i skuteczności (uczestniczą w niej ludzie chorzy), faza III – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa na większej grupie chorych, dostarczenie danych do rejestracji oraz faza IV – badania porejestracyjne, oceniające bezpieczeństwo w całej populacji. Udział każdego pacjenta w badaniu klinicznym opiera się na jego dobrowolnej i w pełni świadomej zgodzie. Każdy uczestnik badania klinicznego może w każdej chwili wycofać zgodę na dalszy udział w badaniu, otrzymując w to miejsce standardową, ogólnie dostępną terapię. Faza I: wstępne badania nad bezpieczeństwem i właściwościami farmakologicznymi leku, obejmujące ok. 50-100 zdrowych uczestników; Faza II: badania nad określeniem dawki, wstępna analiza bezpieczeństwa i skuteczności leku, obejmuje ok. 300-600 pacjentów z konkretnym typem dolegliwości; Faza III: najdłuższy i najbardziej kosztowny etap, obejmujący od ok. 1000 do ok. 3000 pacjentów, którego celem jest potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku, co umożliwia rejestrację i wprowadzenie go na rynek; Faza IV: dalsze badania po rejestracji leku, w celu potwierdzenia jego długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa.

Zatwierdzenie przez władze rejestracyjne – uzyskanie zatwierdzenia nowego leku przez instytucję rządową odpowiedzialną za rejestrację leków

Po tym, jak lek skutecznie przejdzie przez trzy fazy badań klinicznych, odpowiednią informację przekazuje się do rządowych instytucji ds. rejestracji. Dzieje się to w ramach składania formalnego wniosku o zatwierdzenie nowego leku. Proces ten należy przeprowadzić na każdym terytorium, na którym lekarzom i ich pacjentom chcemy zaoferować nowy sposób leczenia.

Opierając się na naszych badaniach, sugerujemy władzom rejestracyjnym grupy pacjentów, dla których nasz lek może okazać się pomocny. Ostateczną decyzję podejmuje jednak właściwy urząd ds. rejestracji.

Lek może być udostępniany lekarzom, którzy mogą przepisywać go swoim pacjentom, wyłącznie po tym, jak zostanie zatwierdzony przez odpowiedni urząd ds. rejestracji.