Jak odkrywamy nowe leki

Opracowywanie nowego leku to długotrwały i objęty ścisłymi rygorami proces. Głównym założeniem, przyjętym w naszej działalności nakierowanej na poszukiwanie nowych leków, jest bezpieczeństwo pacjentów.

Od sformułowania obiecującej hipotezy w laboratorium badawczym do uzyskania zatwierdzenia gotowego produktu przez Urząd ds. Rejestracji może upłynąć nawet 15 lat. Może się zdarzyć, że badania prowadzone przez nas nad 5000 substancji zaowocują opracowaniem jednego związku chemicznego, który będzie można przebadać w badaniu, którego uczestnikami będą pacjenci. 

Poszukiwanie nowego leku zaczynamy od przeanalizowania zachodzących
w organizmie procesów, które mogą prowadzić do wystąpienia danej choroby lub są przyczyną konkretnych jej objawów. Te założenia opierają się zarówno na naszych własnych badaniach, jak i na szerszej wiedzy zgromadzonej przez naukowców.

Opracowywanie nowej metody leczenia przebiega w kilku etapach od badań laboratoryjnych poprzez badania z udziałem pacjentów/ uczestników badań klinicznych aż po uzyskanie stosownych zgód władz rejestracyjnych na wprowadzenie nowego leku/szczepionki do obrotu.

[oś pionowa: Przed odkryciem nowej substancji

elementy poziome: Odkrycie leku / Badania przedkliniczne / Badania kliniczne / Przegląd rejestracyjny / Zatwierdzenie i wprowadzenie na rynek / Nadzór po wprowadzeniu na rynek

Faza I / Faza II / Faza III

5 000 – 10 000 związków chemicznych

250 związków chemicznych

5 związków chemicznych

20 – 100 Liczba pacjentów / uczestników badania

1 zatwierdzony nowy lek

Stały nadzór

3-6 lat / 6-7 lat / 0,5 roku – 2 lata]

Harmonogram poszczególnych etapów badań farmaceutycznych nad nowo opracowywanym lekiem

Badania – poszukiwanie nowego podejścia do leczenia danej choroby lub dolegliwości

Określając nasze cele, opieramy się na coraz lepiej poznanych mechanizmach biologicznych. Takim celem są np. obecne w organizmie enzymy, których nieprawidłowe działanie może przyczynić się do rozwoju choroby lub wystąpienia jej objawów. Na początku niezwykle ważne jest upewnienie się, że wybrany przez nas cel jest właściwy i że to właśnie on ma wpływ na proces chorobowy w taki sposób, jaki podpowiada nam nauka.

Kolejnym krokiem po określeniu takiego celu jest znalezienie substancji chemicznej
lub naturalnie występującego związku chemicznego, które mogą hamować
lub poprawiać funkcjonowanie wybranego celu. 

Dzięki współczesnej technice możliwe jest szybkie badanie setek takich związków pod kątem specyficznego rodzaju działania. Związki, które wykażą poszukiwane przez nas działanie, nazywamy „trafieniami”.

Odkrycia – opracowanie i badania nad związkami chemicznymi, które mogą zmieniać przebieg procesu chorobowego

Po tym, jak określimy nasze „trafienia”, na podstawie dalszych badań zawężamy liczbę możliwych związków chemicznych i typujemy związki główne. Może zaistnieć potrzeba „ulepszenia” naszych głównych związków przy użyciu metod chemicznych, tak aby poprawić ich poszczególne właściwości. Szczególnie poszukujemy związków, które:

  • selektywnie działają na procesy chorobowe,
  • mogą być bezpiecznie wchłaniane przez organizm,
  • są w stanie dotrzeć do odpowiedniego obszaru ciała, tak aby osiągnąć cel,
  • mogą pozostawać w organizmie na tyle długo, by mogły skutecznie działać,
  • mogą być wytwarzane na potrzeby produkcji stabilnych preparatów, które będą wygodne w stosowaniu,
  • mają niewiele działań niepożądanych.

Badania przedkliniczne – poznanie sposobu działania danej szczepionki i jej wpływu na organizm

Przed rozpoczęciem badań z udziałem pacjentów

Na tym etapie nasi badacze przeprowadzają bardziej dogłębną analizę głównych związków. Dzięki prowadzonym w warunkach laboratoryjnych testom z wykorzystaniem żywych komórek, bakterii lub kultur tkankowych naukowcy poznają działanie tych związków.

Jeżeli te badania zakończą się sukcesem, zespół badawczy określi dany związek jako kandydata do badań, w których wezmą udział zdrowi uczestnicy badania klinicznego lub pacjenci.

Badania kliniczne z udziałem pacjentów

Badania z udziałem pacjentów są prowadzone w trzech fazach, które podlegają międzynarodowym wytycznym. W I fazie badań prowadzone są testy z udziałem małej grupy ochotników mające na celu dokonanie oceny bezpieczeństwa, efektów immunologicznych i tolerancji różnych dawek leku przez organizm.

Zanim można rozpocząć badania z udziałem ludzi, należy opracować plan, w którym określi się cel i przebieg badania. Plan ten jest poddawany szczegółowej analizie przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL, wydział Centralnej Komisji Badań Klinicznych) oraz komisję bioetyczną składającą się z doświadczonych, niezależnych ekspertów medycznych i naukowych. Komisja ta jest uprawniona do odrzucenia lub przerwania badania klinicznego w dowolnym momencie.

Bezpieczeństwo osób uczestniczących w badaniach klinicznych ma dla nas zawsze pierwszorzędne znaczenie. Wszystkie nasze badania kliniczne są prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską Światowego Stowarzyszenia Lekarzy dotyczącą zasad etycznych prowadzenia badań medycznych z udziałem ludzi (2008), a także z wytycznymi opracowanymi przez Międzynarodową Konferencję ds. Harmonizacji (ICH).

Zatwierdzenie przez władze rejestracyjne – uzyskanie zatwierdzenia nowego leku przez instytucję rządową odpowiedzialną za rejestrację leków

Po tym, jak lek skutecznie przejdzie przez wszystkie trzy fazy badań klinicznych, odpowiednią informację przekazuje się do rządowych instytucji ds. rejestracji. Dzieje się to w ramach składania formalnego wniosku o zatwierdzenie nowego leku. Proces ten należy przeprowadzić na każdym terytorium, na którym lekarzom i ich pacjentom chcemy zaoferować nowy sposób leczenia.

Opierając się na naszych badaniach, sugerujemy władzom rejestracyjnym grupy pacjentów, dla których nasz lek może okazać się pomocny. Ostateczną decyzję podejmuje jednak właściwy urząd ds. rejestracji. W przypadku zatwierdzenia danego leku, urząd ten określi szczegóły chorób lub dolegliwości, w odniesieniu do których wykazano, że lek prowadzi do ich wyleczenia. Władze rejestracyjne mogą też wymagać określenia wyjątków lub ostrzeżeń dotyczących stosowania nowych leków.

Lek może być udostępniany lekarzom, którzy mogą przepisywać go swoim pacjentom, wyłącznie po tym, jak zostanie zatwierdzony przez odpowiedni urząd ds. rejestracji.

Dostarczanie – wytwarzanie i dystrybucja zatwierdzonego leku, by lekarze mogli go przepisywać pacjentom.

Zatwierdzony nowy lek jest od tej pory wytwarzany i dystrybuowany. Lekarze otrzymują pakiety informacji, które pomogą im podejmować decyzje dotyczące przepisywania nowych rozwiązań terapeutycznych.

Nadzór – kontynuacja procesu obserwacji i wyciągania wniosków ze stosowania nowych leków.

W miarę jak stosowanie nowych leków upowszechnia się, gromadzimy informacje pozwalające nam zrozumieć ich skuteczność w różnych okolicznościach. Może to oznaczać, że nasza opinia o danym leku może się zmieniać na przestrzeni czasu.

Działania te nadzoruje Globalna Rada ds. Bezpieczeństwa (GSB), której przewodniczy nasz Dyrektor ds. medycznych i która składa się z doświadczonych lekarzy i naukowców.